打一针2500万 ”世界最贵药物”纪录刷新 仍争议不断

昨天，美国食品药品监督局FDA批准一款新药Hemgenix上市，引发了全球媒体轰动。这是一款注射药剂，剂量不大，一针下去就能治愈B型血友病，只是价格高得离谱：一剂350万美元（约合人民币2502万）…

这样的天价，让Hemgenix瞬间刷新纪录，成为了世界上最昂贵的药。一支小小的针剂为什么会这么贵呢？这还得从它治疗的病症——B型血友病说起。

B型血友病是一种出血性遗传病，病人因为先天遗传的基因缺陷，肝脏无法制造凝血因子IX，会出现血液凝固障碍，一点轻微的外伤便会出血不止。



医学界曾推断，19世纪末20世纪初折磨英国维多利亚女王多位男性后人的“被诅咒的出血病”，便是严重的B型血友病。



大约15%的血友病患者是B型血友病，普通人患病的几率是4万分之一，其中绝大多数为男性，有这类基因缺陷的女性通常没有症状。B型血友病既是一种罕见病，也是一种曾被认为无法治愈的慢性病。



过去，B型血友病患者的常用治疗方法是定期注射凝血因子，让血液里的凝血因子保持一定浓度，预防出血不止的情况发生。这样的治疗，不仅需要长期负担昂贵的药物，病人也时刻提心吊胆，生活在担心受伤流血的焦虑中。

也因此，在科学家们看来，要想治愈B型血友病，必须从基因层面上找到修补缺陷的办法，才有希望彻底治愈B型血友病。

美国宾夕法尼亚州的生物制药公司CSL Behring在十年前开始投入大量人力物力，研发B型血友病的基因疗法。



这十年里，数百名科研人员的反复研究，又在众多患者身上进行多次临床验证后，世界上第一款，也是唯一一款治疗B型血友病的基因疗法针剂Hemgenix，诞生了。



Hemgenix的临床数据让人惊喜：只需一次性注射一个剂量单位，成年B型血友病患者的肝细胞便能产生凝血因子IX，出血症状大幅度减少甚至消失，其中94%的病人可以彻底摆脱定期注射凝血因子！

可以说，Hemgenix是第一款能治愈B型血友病，一劳永逸的基因药物。

在美国时间周二正式获得食品药品监督局批准后，公司CEO欣喜地宣称：这是B型血友病治疗史上的里程碑，让苦苦等待了二十多年的患者们盼到了根治的曙光。

科学家和制药公司在庆祝新药Hemgenix获批，媒体和患者却对Hemgenix创纪录的天价表达了无比的担忧。毕竟，打一针就要350万美元，这不是普通人可以负担的…



一部分专家坚持认为，这个定价合情合理：制药公司在研发药物上投入了大量的成本，B型血友病是一种罕见病，Hemgenix运用的人群也不是特别广，要回收成本，只能定到这样的高价。专家认为，即便这样，350万美元一针对于病人来说依然是划算的，因为，市面上已有的B型血友病药物本身也很昂贵，还需要长期使用，多年花费积攒下来同样巨大。而Hemgenix能一次性解决问题，免去了病人后半生的煎熬。

而在另一部分专家看来，现实情况却是：近些年来，Hemgenix这类罕见病药物屡屡创下天价，已然成为一股趋势。

在Hemgenix问世以前，世界上最贵的药是2019年诺华制药推出的Zolgensma，这是一种治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿的药物。和Hemgenix类似，Zolgensma也是一种基因药物，同样具有一劳永逸的功效，价格也同样贵得离谱，一针要212.5万美元…



今年5月，有媒体曾做过一个世界十大最贵药物排名，包括了Zolgensma在内的十大天价药物，名列前茅的几乎都是治疗罕见病的。比如治疗认知早衰症的Zokinvy，售价高达107万美元。



Hemgenix这类罕见病药物的成功研发，一方面为患者带来了福音，另一方面也引发了巨大争议：有人认为，如此昂贵的药物，绝大多数患者个人根本无法负担，常常需要政府和社会来承担，对各国医保体系是一个考验。

这方面，日本政府提供了一个参考，去年，日本政府宣布将Zolgensma纳入医保，算是解决了一些患者家庭的燃眉之急。



除此之外，还有部分专家认为，制药公司投入大量人力物力研发罕见病用药，大多数时候可以获得政府的补偿和高额回报。一旦制药公司认定罕见病药有利可图，就会把更多资源投入到罕见病药物的研究，必然忽视糖尿病高血压等流行顽疾的研究，这些常见病的研究和治愈将被进一步推迟…

但愿未来，人们能找到一个既能推动药物平稳研发，又不再飙出离谱天价药的办法。 阅读原文